2022年11月22日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)了一次性基因療法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)，用于治療18歲及以上血友病B患者，這是第6款A(yù)AV基因治療藥物海外獲批上市，也是FDA批準(zhǔn)的治療血友病B成人患者的基因療法。Hemgenix每劑定價(jià)高達(dá)350萬美元。截止目前，國(guó)內(nèi)也已有多款A(yù)AV基因治療藥物申請(qǐng)IND，其中IND申請(qǐng)獲批的AAV基因療法14款，針對(duì)適應(yīng)癥大部集中在單基因遺傳病領(lǐng)域，如11月1日，天澤云泰的AAV基因治療藥物VGR-R01注射劑IND申請(qǐng)獲得CDE默示許可，其適應(yīng)癥為CYP4V2基因突變導(dǎo)致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性，還有弘基生物的KH631、方拓生物的FT-001等。

基因療法，特別是以腺相關(guān)病毒為載體（AAV）的基因療法，是目前受關(guān)注的醫(yī)藥領(lǐng)域之一，隨著全球越來越多的基因治療產(chǎn)品的上市，以及基因治療技術(shù)的快速發(fā)展，國(guó)內(nèi)基因治療產(chǎn)業(yè)也迎來快速發(fā)展。

腺相關(guān)病毒AAV因其免疫原性和細(xì)胞毒性低，可選擇靶向，能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)分裂和靜止期細(xì)胞，并整合到宿主基因組中的頻率非常低，成為基因治療遞送載體。但是，高昂的售價(jià)，較少的適應(yīng)癥人群，復(fù)雜的技術(shù)機(jī)制、高門檻的工藝開發(fā)、大規(guī)模生產(chǎn)、嚴(yán)苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)，對(duì)基因療法構(gòu)成了嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)。

基于此，12月27日（周二）14:00-15:30，生物制品圈與艾貝泰、澳斯康生物邀請(qǐng)到生物制藥領(lǐng)域資深專家才源博士、陳慶慶博士為我們帶來精彩的關(guān)于AAV的發(fā)展現(xiàn)狀、機(jī)遇與未來發(fā)展趨勢(shì)的線上報(bào)告。